Translarna, le associazioni chiedono il rinnovo dell’autorizzazione per il farmaco per la Distrofia di Duchenne

Con una lettera alla Commissione Europea e all’EMA – European Medicines Agency, le associazioni UILDM – Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare, Parent Project aps e UNIAMO – Federazione Italiana Malattie Rare chiedono di rivedere la decisione relativa al farmaco “Translarna” (Ataluren) per la Distrofia Muscolare di Duchenne. Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha dato parere negativo al rinnovo dell’autorizzazione condizionale.

Tale decisione ha gettato nello sconforto centinaia di pazienti con questa patologia e le loro famiglie in tutta Europa che non potranno più beneficiare di un farmaco che per anni è stato l'unica opzione di trattamento per i pazienti con mutazione nonsense (nmDMD).

Le associazioni segnalano che «secondo la comunità scientifica, dopo anni di utilizzo, Translarna è un farmaco con un elevato profilo di sicurezza, facile da usare nei bambini per la modalità di somministrazione, che consente un rallentamento della progressione della patologia come ampiamente documentato nel registro STRIDE». Continua a leggere...

Leggi il Documento congiunto UNIAMO-UILDM-PARENT v3